Resumen
Introducción: El tratamiento con hormona de crecimiento (GH) en pacientes con síndrome de Prader-Willi (SPW) está aprobado en Europa desde 2001. A diferencia de otras indicaciones de la GH, su uso no sólo está enfocado a incrementar la talla final, sino también a mejorar la composición corporal, la fuerza muscular y la capacidad cognitiva. Sin embargo, sigue habiendo dudas sobre los beneficios reales del tratamiento y sus potenciales efectos adversos. Este hecho limita en parte el uso de la GH, y dificulta que se beneficien de manera sistemática todos los pacientes susceptibles de ser tratados.
Material y métodos: Se ha realizado una revisión de la literatura en Pubmed introduciendo «Prader-Willi» y «hormona de crecimiento» como palabras clave, en inglés y castellano, sin límite de fecha de publicación.
Resultados: Se discuten los condicionantes que tradicionalmente han limitado el uso de la terapéutica con GH, y se actualizan ciertos aspectos controvertidos, como la edad de inicio del tratamiento y su prolongación en la edad de transición y la edad adulta.
Conclusiones: El tratamiento con GH es seguro y eficaz en pacientes con SPW. La GH produce una mejora en el crecimiento, pero también aporta beneficios importantes en la composición corporal, el perfil metabólico y la función cognitiva. El inicio del tratamiento debería ser lo más precoz posible, preferiblemente antes del año de edad.
Abstract
Introduction: Treatment with growth hormone (GH) in patients with Prader Willi syndrome (PWS) has been approved in Europe since 2001. Unlike other GH indications, its use is not only focused on increasing final height, but also on improving body composition, muscular strength and cognitive capacity. However, there are still uncertainties regarding the real benefits of the treatment and its potential adverse effects. This partly limits the use of GH and prevents that every potential candidate systematically benefits from the treatment.
Material and methods: A review of the literature was performed in Pubmed using «Prader Willi» and «growth hormone» as key words, in both English and Spanish, with no publication date limit.
Results: Main conditioning factors that have traditionally limited the use of GH therapy are discussed and controversial aspects, such as age at treatment start and its continuation at the transition and adult age, are reviewed and updated.
Conclusions: GH therapy is safe and effective in patients with PWS. GH not only improves linear growth but also provides significant benefits in body composition, metabolic profile and cognitive function. The onset of treatment should be as early as possible, preferably before one year of age.
Correspondencia:
R. Corripio. Unidad de Endocrinología Pediátrica. Hospital Universitari Parc Taulí. Parc Taulí, s/n. 08208 Sabadell (Barcelona).
Correo electrónico:
raquelcorripio@gmail.comLa contribución de todas las autoras fue equivalente y aparecen por orden alfabético de primer apellido.
Conflicto de intereses
El desarrollo de esta publicación ha sido propuesto por Pfizer S.L.U. a los autores. Para la redacción se ha contado con el servicio de Esther Tapia, PhD, redactora médica free lance, financiado por Pfizer S.L.U. Los autores han recibido honorarios como ponentes de Pfizer S.L.U. Asimismo, O.G. ha recibido una ayuda a la investigación de Pfizer S.L.U., y M.J.R. ha recibido honorarios como ponente de Sandoz.
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